六月 08, 2026

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美國食品藥物管理局 (FDA) 於 2026 年 4 月 23 日宣布,正式批准由 Regeneron Pharmaceuticals 開發的基因治療藥物 Otarmeni™ (lunsotogene parvec-cwha)。這是全球首個針對遺傳性耳聾的基因治療產品,象徵著基因治療進入全新時代。
 在過去,當人們提到「治療疾病」,想到的大多是吃藥或開刀。但隨著科技進步,一種嶄新的療法「基因治療」,正在悄悄改變未來的醫療面貌。
由臺北榮總、國立陽明交通大學與美國加州大學聖地牙哥分校(UCSD)錢煦院士所組成的臺美合作研究團隊研究發現:「信使核糖核酸(mRNA)的甲基化」可能是造成冠狀粥狀動脈硬化的原因之一,研究團隊利用基因療法抑制血管的「甲基化轉移?」,發現此方法能有效控制血管內發炎反應的產生並減少粥狀動脈硬化的發生,提供冠狀動脈疾病預防及治療新契機。
美國食品和藥物管理局(FDA)於2017/12/19正式批准了用於治療遺傳性失明的基因療法,產品為Luxturna,該療法由美國生物技術公司Spark Therapeutics所開發,是美國第一個針對特定基因突變引起的疾病的基因療法,主要用於治療萊伯氏先天性黑蒙(Leber's congenital amaurosis, LCA)